Qocalmanı geri qaytarır: İnsanlarda gen terapiyası tədqiqatları başlayıb

Hüceyrə səviyyəsində qocalmanı geri qaytara bilən gen terapiyası üsullarından birinin genişmiqyaslı tədqiqatlarına start verilib.
Yaşlanma əleyhinə tədqiqatlarla məşğul olan Bostonun "Life Biosciences" startapı, ilk xəstəyə dərmanını tətbiq etdiyini elan edib. Oxuməni.az xəbər verir ki, bu barədə “Gizmodo” yazır.
Eksperimentin məqsədi, qlaukoma xəstəliyindən əziyyət çəkən xəstələrin görmə sinirlərində qocalmış neyronları bərpa etməkdir. Bu xəstəlik tez-tez gözü beyinlə birləşdirən neyronların dönməz ölümünə səbəb olur.
Şirkət, xəstəyə xüsusi olaraq hazırlanmış genlərlə modifikasiya edilmiş virus tətbiq etmək istəyir ki, bu genlər hüceyrələri "yaşla bağlı epigenetik dəyişiklikləri geri qaytarmaq" üçün yenidən proqramlaşdıracaq, ABŞ Milli Biotexnologiya Məlumat Mərkəzinin bəyanatında deyilir.
Lakin, FDA şirkətin ER-100 dərmanını insan sınaqları üçün təsdiqləsə də, bu sahəni izləyən bəzi tədqiqatçılar belə "yenidən proqramlaşdıran" terapiyaların hüceyrələrin nəzarətsiz böyüməsinə səbəb ola biləcəyindən narahatdırlar. Belə bir vəziyyət xərçəngə gətirib çıxara bilər.
"Eksperiment böyük həyəcan doğurub. Əgər bu fəlakətlə nəticələnərsə, bu, gələcəkdə hamımıza zərər verə bilər," - deyə Avstraliya Göz Tədqiqatları Mərkəzinin neyrobioloqu Pit Vilyams bildirir.
"Life Biosciences" şirkəti, gözün orqanizmdə nisbətən təcrid olunmuş bir orqan olması və gözlənilməz nəticələrin nəzarətdən çıxma ehtimalının az olması səbəbindən, əsasən korluqla əlaqəli neyrodegenerativ xəstəliklərə diqqət yetirib. Sınaqlarının təhlükəsizliyini daha da artırmaq üçün şirkətin ER-100 dərmanı yalnız xəstələr eyni zamanda doksisiklin antibiotikini qəbul etdikdə aktivləşir. Onsuz, dərmanın genləri söndürülür.
"Doksisiklini sistemli olaraq tətbiq edəcəyik. Daha davamlı ifadə sistemi ilə yaxşı yenidən proqramlaşdırma və daha yaxşı təhlükəsizlik əldə edə bilərik," - deyə şirkətin baş elmi direktoru Şaron Rozenzveyq-Lipson qeyri-kommersiya elmi-tədqiqat institutu Lifespan (LHI) ilə söhbətində bildirib.
Plan, genlərin aktivliyini səkkiz həftə ərzində davam etdirməkdir ki, bu da bu sahədə adətən aparılan müvəqqəti testlərdən daha uzundur.
Şirkətin müalicəsinin əsasında Harvard Tibb Məktəbinin genetiki Devid Sinklerin laboratoriyasındakı kəşflər dayanır. Tədqiqatçı müəyyən edib ki, üç spesifik genin aktivləşdirilməsi regenerasiyaya səbəb ola bilər.
Almaz Həsənli